Мы в Telegram
Добавить новость
ВСЕ новости СЕГОДНЯ
BigPot.News — википедия новостей News24 с календарным архивом. Все самые быстрые 24/7 новости в ежеминутном тематическом обновлении Life24 — на русском, и не только + Today24, а также тексты с озвучкой — в авторском разделе #123ru.net
Ria.city

Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента

Производитель лекарств с центральным офисом в Нью-Йорке сообщил о внезапной смерти мальчика в письме, распространённом некоммерческой правозащитной группой Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

Ребёнок, имя и возраст которого компания не назвала, получил исследуемую рекомбинантную генную терапию адено-ассоциированным вирусом под названием fordadistrogene movaparvovec (фордадистроген мовапарвовек) в рамках исследования 2 фазы DAYLIGHT компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в начале 2023 года, говорится в сообщении компании.

По данным Pfizer, дети в возрасте от двух до четырёх лет принимали участие в исследовании DAYLIGHT, которое уже завершилось.

Кроме того, в 2023 году было завершено начальное дозирование в плацебо-контролируемом рандомизированном исследовании фазы 3 по оценке терапии МДД под названием CIFFREO, сообщила компания.

В исследовании использовался комбинированный подход для изучения того, может ли fordadistrogene movaparvovec замедлить прогрессирование МДД у мальчиков в возрасте от четырёх до неполных восьми лет, по сравнению с плацебо.

Однако в связи со смертью мальчика компания Pfizer приостановила приём доз, связанных с комбинированным методом в исследовании CIFFREO, на время расследования этого случая.

Производитель добавил, что работает с регулирующими органами и независимым внешним комитетом по мониторингу данных, чтобы узнать больше о возможной причине смерти мальчика.

Безопасность и благополучие пациентов — «главный приоритет»

«От имени всех сотрудников компании Pfizer мы выражаем соболезнования его семье, друзьям и близким», — говорится в письме компании.

«Безопасность и благополучие пациентов, участвующих в наших клинических испытаниях, остаются нашим главным приоритетом, и мы намерены как можно скорее поделиться дополнительной информацией с медицинским сообществом и пациентами. Мы также знаем, что многие пациенты надеются на потенциальную пользу fordadistrogene movaparvovec для лечения МДД, и мы будем продолжать собирать данные о наших испытаниях, чтобы оценить его способность бороться с этим заболеванием».

В то время как Pfizer приостановила дозирование в исследовании CIFFREO, другие испытания продолжаются в соответствии с графиком, заявила компания.

«Помимо CIFFREO, приостановка дозирования не распространяется на другие текущие испытания в рамках программы fordadistrogene movaparvovec, поскольку дозирование в этих исследованиях уже завершено», — говорится в письме фармацевтического гиганта.

Мышечная дистрофия Дюшенна — одна из самых тяжёлых форм генетической мышечной дистрофии, по данным Национального института здоровья США (NIH).

По данным Ассоциации мышечной дистрофии, заболевание характеризуется прогрессирующей дегенерацией и слабостью мышц, вызванными изменениями в белке дистрофине, который помогает сохранять мышечные клетки неповреждёнными.

Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента
Логотип компании Pfizer на этой иллюстрации, сделанной 1 мая 2022 года. (Dado Ruvic/Illustration/Reuters)

Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна

Симптомы МДД обычно проявляются в возрасте двух-трёх лет, включая трудности с прыжками, бегом и ходьбой, а также увеличение икр, ковыляющую походку и искривление позвоночника внутрь, объяснили в ассоциации.

По мере прогрессирования заболевания, МДД может поражать сердце и дыхательные мышцы, что приводит к нарушению функции лёгких и в итоге может вызвать острую дыхательную недостаточность.

Заболевание в первую очередь поражает мальчиков, по оценкам ассоциации, в мире оно встречается у одного из каждых 3500 рождённых мальчиков, но в редких случаях может поражать и девочек.

Это не первый случай смерти после приёма препарата генной терапии компании Pfizer.

В 2021 году компания сообщила о смерти молодого мужчины в неамбулаторной когорте в рамках фазы 1b испытаний генной терапии МДД с мини-дистрофином и выразила соболезнования его семье, друзьям и «тем, кто был рядом с ним».

В результате этой смерти Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обязало компанию провести исследование нового препарата (IND) на клиническую паузу, которая была снята в апреле 2022 года.

Новость о смерти мальчика появилась после того, как Микаэль Долстен, генеральный директор и президент по исследованиям и разработкам компании Pfizer, рассказал о fordadistrogene movaparvovec во время октябрьского отчёта о прибылях компании за третий квартал 2023 года, назвав его «главной темой».

«Я думаю, что наша генная терапия МДД показала очень последовательный эффект по биомаркерам и функциональным конечным точкам», — сказал тогда Долстен.

Он добавил, что функциональные данные, о которых компания сообщала до этого, давали «обнадёживающие результаты как у младших, так и у старших мальчиков».



Все новости по теме на сегодня

Pfizer в новостях



Музыкальные новости
Вячеслав Бутусов

На «САМ.ФЕСТ» в Самаре выступили Вячеслав Бутусов и Пелагея



Все новости 24/7

Game News

Age of Sail: Navy & Pirates 1.0.1.13


Новости 24 часа

«ЯРКО» провела развлекательную программу на фестивале «Крутая песочница»


News Every Day

Creepy King Charles Painting Is Vandalized by Radical Animal Rights Activists, Gets a Cartoon Face and Speech Balloon!


Українські новини

Монтаж димоходів та вентиляційних систем у Києві


Авто

Большая часть российских автомобилистов готова перейти на б/у запчасти


Жизнь

Неблагодарный батька или о чем говорил президент Белоруссии с делегацией Азербайджана?

Бизнес

Весь бизнес

Культура

Спорт

Политика

Общество

Авторы

Новости тенниса

Марат Сафин

Дзюба заявил, что был бы теннисистом уровня Сафина



BigPot.Newsреально независимые новости по темам (энциклопедический систематизированный навигатор "Википедия новостей 24/7" c ежеминутным тематическим мониторингом интернет-пространства) в форме аполитичного просветительского интернет-журнала на русском языке, без цензуры, на многоязычной международной веб-платформе 123ru.net в содружестве с более чем 20 000 источников информации во всём мире, сайтом News-Life.pro, глобальными гео-проектами Russian.City и Moscow.Media под патронажем Russia24.pro с уникальным персонифицированным новостным разделом "Региональная власть РФ" без купюр и модерации, а также "VIP-скандалы" в двух цветовых вариантах "День - Ночь" (кнопка справа вверху). Эти новости увидят Ваши внуки (наша система обеспечивает вечное хранение опубликованной информации 24/7). Будьте честными сегодня, чтобы было не стыдно завтра.

Опубликовать свою новость в любом городе и регионе, а также на любом языке мира можно мгновенно — здесь


Ria.city

Конфликт со всеми предками: почему не нужно пытаться изменить партнера

Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области информирует: Свыше 5,2 миллиона жителей Московского региона получают набор социальных услуг в натуральном виде

Владимир Путин, Дмитрий Медведев, Анатолий Голод: ПРИЗНАНИЕ НАТО НАДО ПРИМЕНЯТЬ!

«ЯРКО» провела развлекательную программу на фестивале «Крутая песочница»

Новости России

Глава Коми указал на недоработку властей Сыктывкара

КПРФ подала в Мосгоризбирком список кандидатов на выборы в Московскую городскую Думу

КП: В Швейцарии сочли саммит Зеленского политической самоликвидацией

ZDF: Бербок недовольна позицией Германии по новым санкциям против России

Экология в России и мире

Назван российский город, откуда в Турцию срочно увеличивают число рейсов, впервые поставив широкофюзеляжный самолет Airbus 330

Smena SS-2024

Совместное заявление участников круглого стола, приуроченного ко «Дню защиты прав безвинно осужденных»

Социальные и ESG-проекты ГПМ Радио названы лучшими в России

Спорт в России и мире

Карен Хачанов проиграл Вукичу во втором круге турнира ATP-250 в Хертогенбосхе

Дядя Надаля назвал причину поражения Зверева в финале «Ролан Гаррос»

Александрова вышла во второй круг турнира WTA в Хертогенбосе

«Наконец-то всё началось». Борис Беккер побывал на матче открытия Евро-2024

Moscow.media

Совместное заявление участников круглого стола, приуроченного ко «Дню защиты прав безвинно осужденных»

«ЯРКО» провела развлекательную программу на фестивале «Крутая песочница»

Большая часть российских автомобилистов готова перейти на б/у запчасти

Завершается устройство земляного полотна на дороге с мостом через Обь в районе Сургута

Новости Крыма на Sevpoisk.ru

Группа Metallica даст виртуальный концерт в Fortnite 22 июня

В Новосибирске согласовали репертуар, с которым выступит Элджей на музыкальном фестивале

Певица Нюша опубликовала фото в купальнике на пляже

Цискаридзе заявил, что вывел на сцену Волочкову и способствовал ее славе

Губернаторы России

ZDF: Бербок недовольна позицией Германии по новым санкциям против России

Завоевание русскими Сибири: забытый поход Курбского и Салтыка

Кнороз завоевала золото Игр БРИКС в прыжках с шестом

Глава Коми указал на недоработку властей Сыктывкара


Все города России от А до Я

Персональные новости
LG

LG ДЕМОНСТРИРУЕТ ПРОФЕССИОНАЛЬНЫЕ ДИСПЛЕИ С УЛУЧШЕННЫМИ ВОЗМОЖНОСТЯМИ ИСКУССТВЕННОГО ИНТЕЛЛЕКТА НА ВЫСТАВКЕ INFOCOMM 2024


BigPot.News — быстрые и самые свежие тематические новости об известных личностях в России, в Украине, в Беларусии, в Казахстане и за их пределами в календарном формате 24/7 на основе авторской технологичной информационно-поисковой системы Smi24.net с элементами искусственного интеллекта, гео-отбора и возможностью мгновенной публикации авторского контента в категориях News и Life в режиме Free Public



Больше новостей СЕГОДНЯ


BigPot.News — СРОЧНЫЕ новости. Неоспоримое преимущество BigPot.News — максимальная скорость публикаций 24/7. Быстрее нас, СЕЙЧАС, лишь только — ВЕТЕР)

Опубликовать свою новость в любом городе и регионе, а также на любом языке мира можно мгновенно — здесь