Мы в Telegram
Добавить новость
ВСЕ новости СЕГОДНЯ
BigPot.News — википедия новостей News24 с календарным архивом. Все самые быстрые 24/7 новости в ежеминутном тематическом обновлении Life24 — на русском, и не только + Today24, а также тексты с озвучкой — в авторском разделе #123ru.net
Ria.city

Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента

Производитель лекарств с центральным офисом в Нью-Йорке сообщил о внезапной смерти мальчика в письме, распространённом некоммерческой правозащитной группой Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

Ребёнок, имя и возраст которого компания не назвала, получил исследуемую рекомбинантную генную терапию адено-ассоциированным вирусом под названием fordadistrogene movaparvovec (фордадистроген мовапарвовек) в рамках исследования 2 фазы DAYLIGHT компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в начале 2023 года, говорится в сообщении компании.

По данным Pfizer, дети в возрасте от двух до четырёх лет принимали участие в исследовании DAYLIGHT, которое уже завершилось.

Кроме того, в 2023 году было завершено начальное дозирование в плацебо-контролируемом рандомизированном исследовании фазы 3 по оценке терапии МДД под названием CIFFREO, сообщила компания.

В исследовании использовался комбинированный подход для изучения того, может ли fordadistrogene movaparvovec замедлить прогрессирование МДД у мальчиков в возрасте от четырёх до неполных восьми лет, по сравнению с плацебо.

Однако в связи со смертью мальчика компания Pfizer приостановила приём доз, связанных с комбинированным методом в исследовании CIFFREO, на время расследования этого случая.

Производитель добавил, что работает с регулирующими органами и независимым внешним комитетом по мониторингу данных, чтобы узнать больше о возможной причине смерти мальчика.

Безопасность и благополучие пациентов — «главный приоритет»

«От имени всех сотрудников компании Pfizer мы выражаем соболезнования его семье, друзьям и близким», — говорится в письме компании.

«Безопасность и благополучие пациентов, участвующих в наших клинических испытаниях, остаются нашим главным приоритетом, и мы намерены как можно скорее поделиться дополнительной информацией с медицинским сообществом и пациентами. Мы также знаем, что многие пациенты надеются на потенциальную пользу fordadistrogene movaparvovec для лечения МДД, и мы будем продолжать собирать данные о наших испытаниях, чтобы оценить его способность бороться с этим заболеванием».

В то время как Pfizer приостановила дозирование в исследовании CIFFREO, другие испытания продолжаются в соответствии с графиком, заявила компания.

«Помимо CIFFREO, приостановка дозирования не распространяется на другие текущие испытания в рамках программы fordadistrogene movaparvovec, поскольку дозирование в этих исследованиях уже завершено», — говорится в письме фармацевтического гиганта.

Мышечная дистрофия Дюшенна — одна из самых тяжёлых форм генетической мышечной дистрофии, по данным Национального института здоровья США (NIH).

По данным Ассоциации мышечной дистрофии, заболевание характеризуется прогрессирующей дегенерацией и слабостью мышц, вызванными изменениями в белке дистрофине, который помогает сохранять мышечные клетки неповреждёнными.

Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента
Логотип компании Pfizer на этой иллюстрации, сделанной 1 мая 2022 года. (Dado Ruvic/Illustration/Reuters)

Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна

Симптомы МДД обычно проявляются в возрасте двух-трёх лет, включая трудности с прыжками, бегом и ходьбой, а также увеличение икр, ковыляющую походку и искривление позвоночника внутрь, объяснили в ассоциации.

По мере прогрессирования заболевания, МДД может поражать сердце и дыхательные мышцы, что приводит к нарушению функции лёгких и в итоге может вызвать острую дыхательную недостаточность.

Заболевание в первую очередь поражает мальчиков, по оценкам ассоциации, в мире оно встречается у одного из каждых 3500 рождённых мальчиков, но в редких случаях может поражать и девочек.

Это не первый случай смерти после приёма препарата генной терапии компании Pfizer.

В 2021 году компания сообщила о смерти молодого мужчины в неамбулаторной когорте в рамках фазы 1b испытаний генной терапии МДД с мини-дистрофином и выразила соболезнования его семье, друзьям и «тем, кто был рядом с ним».

В результате этой смерти Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обязало компанию провести исследование нового препарата (IND) на клиническую паузу, которая была снята в апреле 2022 года.

Новость о смерти мальчика появилась после того, как Микаэль Долстен, генеральный директор и президент по исследованиям и разработкам компании Pfizer, рассказал о fordadistrogene movaparvovec во время октябрьского отчёта о прибылях компании за третий квартал 2023 года, назвав его «главной темой».

«Я думаю, что наша генная терапия МДД показала очень последовательный эффект по биомаркерам и функциональным конечным точкам», — сказал тогда Долстен.

Он добавил, что функциональные данные, о которых компания сообщала до этого, давали «обнадёживающие результаты как у младших, так и у старших мальчиков».



Все новости по теме на сегодня

Pfizer в новостях



Музыкальные новости
Николай Цискаридзе

Цискаридзе заявил, что вывел на сцену Волочкову и способствовал ее славе



Все новости 24/7

Game News

MMORPG Tarisland выпустили в Китае раньше времени


Новости 24 часа

Автопробег в честь Дня России прошел в Ленинском округе


News Every Day

Creepy King Charles Painting Is Vandalized by Radical Animal Rights Activists, Gets a Cartoon Face and Speech Balloon!


Українські новини

Монтаж димоходів та вентиляційних систем у Києві


Интернет

Портативный ТСД корпоративного класса Saotron RT-T70


Мир

Сэкономить и оторваться с Angsana Velavaru

Бизнес

Весь бизнес

Культура

Спорт

Политика

Общество

Авторы

Новости тенниса

Уимблдон

Рафаэль Надаль пропустит Уимблдон ради подготовки к Олимпиаде



BigPot.Newsреально независимые новости по темам (энциклопедический систематизированный навигатор "Википедия новостей 24/7" c ежеминутным тематическим мониторингом интернет-пространства) в форме аполитичного просветительского интернет-журнала на русском языке, без цензуры, на многоязычной международной веб-платформе 123ru.net в содружестве с более чем 20 000 источников информации во всём мире, сайтом News-Life.pro, глобальными гео-проектами Russian.City и Moscow.Media под патронажем Russia24.pro с уникальным персонифицированным новостным разделом "Региональная власть РФ" без купюр и модерации, а также "VIP-скандалы" в двух цветовых вариантах "День - Ночь" (кнопка справа вверху). Эти новости увидят Ваши внуки (наша система обеспечивает вечное хранение опубликованной информации 24/7). Будьте честными сегодня, чтобы было не стыдно завтра.

Опубликовать свою новость в любом городе и регионе, а также на любом языке мира можно мгновенно — здесь


Ria.city

В Дубне сотрудники Росгвардии помогли утиному семейству перейти оживленную трассу

Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области информирует: Свыше 5,2 миллиона жителей Московского региона получают набор социальных услуг в натуральном виде

Олимпийский чемпион Алексей Немов восхитился уровнем организации Игр БРИКС

Массовое ДТП произошло на Тверской улице

Новости России

Журналист Карлсон назвал вице-президента США Харрис слишком глупой

С вылетом из Владивостока опаздывают рейсы в Москву и Новосибирск, рейс в Терней отменён

Музею транспорта Москвы передали уникальный архив Сокольнического вагоноремонтно-строительного завода

Реализованные в Нижегородской области проекты завоевали награды международного конкурса «Путешествуй больше!»

Экология в России и мире

Гастроэнтеролог Садыков рассказал, как не допустить отравления бутилированной водой летом

Сэкономить и оторваться с Angsana Velavaru

Завершилась первая цикловая встреча региональных руководителей компании AlfaBiom

Магазин "Стильпарк" в новой концепции открылся в Москве

Спорт в России и мире

Бьянка Андрееску: «Мне нравится, что на траве, поскольку она намного быстрее грунте, меньше времени на раздумья»

Александрова вышла во второй круг турнира WTA в Хертогенбосе

Дзюба заявил, что был бы теннисистом уровня Сафина

«Ну и где здесь «группа смерти?» ATP показала, каким был бы Евро-2024 с теннисистами

Moscow.media

Утро нового лета....

Прощайте, я от вас улетаю

Росгвардейцы обеспечили охрану общественного порядка в День поселка Вербилки

Молодые специалисты «Газпромнефть - Битумные материалы» продемонстрировали эффективное решение в финале «CASE-IN»

Новости Крыма на Sevpoisk.ru

Про царя в голове: Гергиев привез в «Большой» «Ивана Сусанина»

Рэпер Моргенштерн заявил, что у него на счетах находится примерно 9 млн долларов

Молдавия берет выборы под охрану // В республике завели дело на предполагаемого российского шпиона, а Запад предупредил о планах вмешательства Москвы

Филипп Киркоров, Люся Чеботина, SHAMAN – 25 ярких звезд в Открытой студии «Авторадио» на «Премии МУЗ-ТВ 2024»

Губернаторы России

Стало известно, как сейчас живут герои мема «Пацаны вообще ребята»

Сколько пар поженились на фестивале «Дикая Мята» под Тулой

"Не доверяйте Китаю!": Правду о том, как запугивали людей в пандемию, раскрыли через 3 года

«Марионетка Путина!» – пока Дуда клеймил Лукашенко, Шольц фильтровал базар


Все города России от А до Я

Персональные новости
ЛокоТех

Массовыми патриотическими акциями отметили День России на заводах АО "Желдорреммаш"


BigPot.News — быстрые и самые свежие тематические новости об известных личностях в России, в Украине, в Беларусии, в Казахстане и за их пределами в календарном формате 24/7 на основе авторской технологичной информационно-поисковой системы Smi24.net с элементами искусственного интеллекта, гео-отбора и возможностью мгновенной публикации авторского контента в категориях News и Life в режиме Free Public



Больше новостей СЕГОДНЯ


BigPot.News — СРОЧНЫЕ новости. Неоспоримое преимущество BigPot.News — максимальная скорость публикаций 24/7. Быстрее нас, СЕЙЧАС, лишь только — ВЕТЕР)

Опубликовать свою новость в любом городе и регионе, а также на любом языке мира можно мгновенно — здесь